Quale futuro per il comparto Biotech? Cosa devono sapere consulenti e investitori prima di investire
Gli investitori dovrebbero prestare molta attenzione alle fasi in cui si trovano i candidati a farmaco di un’azienda biotech, dal momento che i loro titoli in borsa sono estremamente volatili. Infatti, una mancata approvazione dei test clinici in Fase 3 è capace di far scendere il valore dell’azione anche del 50%.
E’ notizia di qualche giorno fa quella del batterio sintetico “analfabeta”, ottenuto nei laboratori britannici del Medical Research Council (e pubblicato sulla rivista Science), inattaccabile dai virus perché non capisce il loro linguaggio e non può aiutarli a replicarsi, costringendoli a soccombere. Questo batterio sintetico apre la strada alla possibilità di ottenere microrganismi, dal patrimonio genetico modificato, da trasformare in fabbriche di farmaci come antivirali, antibiotici o antitumorali, poiché il batterio non sa leggere il codice genetico dei virus e impedisce la loro riproduzione basata sulla capacità delle cellule di leggere tutti i pacchetti di informazione del loro genoma. Di conseguenza, quando il virus entra nella cellula non trova nessun aiuto per replicarsi e l’infezione semplicemente non avviene.
Sulla scorta di tecniche di laboratorio come queste – inconcepibili persino qualche anno fa – alcuni scienziati ritengono che ci troviamo nell'”età dell’oro” della biotecnologia, grazie alla quale oggi è possibile curare e prevenire le malattie, ma anche sviluppare potenziali trattamenti e vaccini. Questo progresso costante, naturalmente, sta anche presentando enormi opportunità per gli investitori, poiché il potenziale di rendimento a lungo termine di molti titoli biotecnologici è molto interessante.
Che cos’è esattamente una azienda biotech? È un’azienda che utilizza organismi viventi (ad esempio batteri o enzimi) per produrre 
farmaci. Questo uso di organismi viventi differenzia le biotecnologie dalle aziende farmaceutiche, che utilizzano sostanze chimiche per sviluppare nuove molecole per il settore farmaceutico. Oggi è facile associare la biotecnologia all’assistenza sanitaria e alla ricerca di cure per malattie o virus. Tuttavia, il mercato e le sue innovazioni sono più vasti, comprendendo anche le innovazioni che potrebbero consentire alle società di ridurre le malattie, la fame e la dipendenza petrolchimica, trasformando anche il modo in cui la società interagisce con l’ambiente.
Nello sviluppo di nuovi farmaci, le aziende biotech devono osservare almeno quattro passaggi (identificazione della malattia, test preclinici in vitro o su cavie, test clinici e approvazione delle agenzie governativa) prima di arrivare a vendere un farmaco. I test clinici, in particolare, prevedono tre fasi:
– Fase 1: piccoli studi progettati per trovare una dose sicura per il “candidato a farmaco” e determinare come potrebbe colpire gli esseri umani.
– Fase 2: studi che possono includere circa 100 o più pazienti e concentrarsi sulla sicurezza, sugli effetti collaterali a breve termine e sulla determinazione della dose ottimale per il farmaco.
– Fase 3: studi più ampi che possono includere centinaia o addirittura migliaia di pazienti e che si concentrano sull’efficacia con cui un farmaco sperimentale tratta una malattia bersaglio e quanto sia sicuro.
Ebbene, un candidato a farmaco deve superare con successo ogni fase per passare alla successiva. Solo una volta che un farmaco ha completato con successo uno studio di Fase 3, dimostrando sicurezza ed efficacia nel trattamento della condizione target, l’azienda biotech potrà richiedere l’approvazione normativa utilizzando i dati clinici dello studio. Negli Stati Uniti, per esempio, la FDA sovrintende alle approvazioni per i nuovi farmaci. Gli investitori, pertanto, dovrebbero prestare molta attenzione alle fasi in cui si trovano i candidati a farmaco di un’azienda biotech, dal 
momento che i loro titoli in borsa sono estremamente volatili. Di solito, più avanzata è la fase, minore è il rischio, ma una mancata approvazione dei test clinici in Fase 3 (con rinvio, non si tratta di una bocciatura definitiva da parte delle agenzie) è capace di far scendere il valore dell’azione anche del 60-70% in un breve lasso di tempo. Inoltre, prima di investire è importante considerare il potenziale picco di vendite annuali di un candidato a farmaco, ossia il livello più alto di vendite all’anno previsto dagli analisti. Più alto è, maggiori saranno le opportunità di guadagno dall’investimento.
Naturalmente, qualunque valutazione deve partire sul c.d. portfolio: un’azienda biotech con più farmaci sperimentali nella sua pipeline (è il termine usato per riferirsi a tutti i farmaci di un’azienda che sono in fase di sviluppo) tenderà ad avere meno rischi di una biotech con solo uno o pochissimi farmaci candidati. Infatti, il portfolio incide molto sulla posizione finanziaria dell’azienda, dal momento che la maggior parte delle biotech non raggiunge la redditività finché non lancia con successo uno o più farmaci sul mercato, e ciò implica la valutazione di un investimento su un’azienda con fondamentali economici che, in altri settori, farebbero fuggire qualunque investitore. Sopperiranno, in questo caso, i dati sulla liquidità disponibile dei suoi maggiori azionisti, sebbene si tratti di un indicatore indiretto e molte biotech, nel corso della loro vita iniziale, emettono spesso nuove azioni per aumentare la liquidità necessaria, il che riduce il valore delle azioni esistenti.
Alcune biotech, però, ricevono denaro anche attraverso partnership con grandi case farmaceutiche, nonchè sovvenzioni da agenzie governative e organizzazioni senza scopo di lucro. Prima dell’esplosione della pandemia, aziende come Moderna (NASDAQ: MRNA) o BioNTech (NASDAQ: BNTX) erano probabilmente sconosciute a tutti, ed hanno raggiunto la notorietà grazie alle partnership sviluppate con aziende più note (come Pfizer) grazie alla necessità di sviluppare e produrre i vaccini che oggi usiamo per il COVID-19.
Secondo un recente rapporto di Acumen Research and Consulting, si prevede che il mercato globale delle biotecnologie crescerà di circa il 15,5% dal 2020 al 2027, e raggiungerà un valore di mercato di oltre 850,5 miliardi 
di USD entro il 2027. C’è poi un nuovo rapporto del National Intelligence Council (NIC) degli Stati Uniti che indica che la biotecnologia potrebbe potenzialmente rappresentare circa il 20% dell’economia globale entro il 2040, con l’agricoltura e la produzione come alcuni dei suoi principali motori e con l’espansione delle applicazioni sanitarie. Questa crescita porterà molte opportunità agli investitori che si informano bene su ciò su cui ciascuna biotech sta lavorando e, soprattutto, su come stanno procedendo la loro ricerca e sviluppo. Infatti, le previsioni sul dato globale al 2027 non specificano quali saranno le aziende che non riusciranno a superare i test clinici e, di conseguenza, determineranno il fallimento dell’investimento.
In definitiva, l’investimento in titoli azionari biotech richiede una buona dose di saggezza (diversificazione estrema) ma anche il dovere di aggiornare costantemente le proprie informazioni, poiché può passare molto tempo tra ricerca e sviluppo della pipeline di potenziali trattamenti. È un gioco di attesa, che potrebbe portare fortuna solo agli investitori che sanno cosa aspettarsi negli anni a venire.
Axsome Therapeutics – Il farmaco principale candidato di Axsome, che si chiama AXS-05, prende di mira la depressione e l’agitazione correlata al morbo di Alzheimer. Lo scorso 26 Aprile, Axsome Therapeutics ha annunciato l’approvazione della 
Exelixis – Exelixis ha sviluppato quattro farmaci che sono già sul mercato. Il suo più grande vincitore di gran lunga è Cabometyx. Il farmaco è approvato per il trattamento del carcinoma a cellule renali (RCC) e del carcinoma epatocellulare (HCC), rispettivamente i tipi più comuni di cancro del rene e del fegato. Questa azienda biotech potrebbe fornire una solida crescita in futuro espandendo l’uso di Cabometyx come parte delle terapie combinate. Exelixis e Bristol Myers Squibb (NYSE:BMY) hanno ottenuto l’approvazione negli Stati Uniti all’inizio del 2021 per Cabometyx in combinazione con l’immunoterapia Opdivo, ed Exelixis sta anche lavorando con Roche (OTC:RHHBY) per valutare un trattamento combinato Cabometyx-Tecentriq. Exelixis sta utilizzando la sua scorta di liquidità in rapida crescita per stipulare accordi di licenza e ampliare in altro modo le sue offerte. Ora sta concedendo in licenza da Aurigene un promettente farmaco contro il cancro in fase iniziale chiamato XL102.
Novavax – L’azienda potrebbe trarre vantaggio dall’essere uno dei candidati a produrre il 
Regeneron – La più grande fonte di guadagno per Regeneron Pharmaceuticals è Eylea, un farmaco per le malattie degli occhi che produce in collaborazione con 
Vertex – Vertex gode di un monopolio quasi totale nel trattamento della causa sottostante della fibrosi cistica (FC), una malattia genetica rara che provoca l’eccessivo accumulo di muco nei polmoni e nell’apparato digerente. Il suo farmaco più recente, Trikafta/Kaftrio, potrebbe dare beneficio ad oltre il 50% dei pazienti affetti da Fibrosi Cistica grazie ad una mutazione genetica stimata nel 90% dei pazienti affetti da Fibrosi Cistica. Inoltre, Vertex sta cercando di testare terapie di modifica genica (trattamenti che comportano la modifica delle sequenze di DNA) mirate alle malattie rare del sangue beta-talassemia e anemia falciforme. L’azienda è anche avanzata nella fase 1/2 della sperimentazione di un farmaco sperimentale che ha il potenziale per curare il 
